Transcript: Desmoid tumors treatment landscape
Bernd Kasper, MD, PhD
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Die nächste Frage geht um die Behandlung von Desmoidtumoren. Wie ist der derzeitige Behandlungsstand und was sind die Fortschritte, die erzielt wurden? Es ist eine Erkrankung, die sich in den letzten 10, 20 Jahren enorm verändert hat. Der erste Schritt bei einem neu diagnostizierten Desmoidtumor ist letztlich eine Strategie des Beobachtens und Abwartens oder wie wir sagen, eine aktive Überwachungsstrategie (Active Surveillance), da wir nur Patientinnen und Patienten behandeln möchten, die tatsächlich eine Therapie benötigen, und das bedeutet, es muss ein klares Wachstum bzw. eine Zunahme der Tumore oder Symptome vorliegen.
Darüber hinaus gab es einen klaren Paradigmenwechsel in der Behandlung von Desmoidtumoren – weg von chirurgischen Eingriffen, wie wir sie vor 15 bis 20 Jahren mit umfangreichen Operationen durchgeführt haben, hin zur medikamentösen Therapie. Und bei der medikamentösen Therapie stehen uns derzeit, sagen wir, drei Gruppen zur Verfügung: • Erstens die Tyrosinkinase-Inhibitoren wie Sorafenib und Pazopanib. • Zweitens die konventionelle Chemotherapie und • Drittens die neueste Klasse der Gamma-Sekretase-Inhibitoren, und mit Nirogacestat liegt die erste Zulassung für diese Indikation vor. Die letzte Frage geht darum, wie sich die Therapie dieser Erkrankung in den nächsten 5 Jahren entwickeln wird. Also, wir haben ja jetzt glücklicherweise mit Nirogacestat eine erste Neuzulassung in diesem Bereich. Es weiterer Gamma-Sekretase-Inhibitor, AL102, wird derzeit in der Phase 3 Studie „Ringside“ getestet. Hier erwarten wir die Ergebnisse Anfang nächsten Jahres und auch eine weitere Substanz, FOC 001, ein direkter Beta-Blocker, wurde gerade bei einem großen internationalen onkologischen Kongress vorgestellt. Wir haben also eine Entwicklung in der systemischen Therapie mit vielen neuen Substanzen, die zur Verfügung stehen. Zudem werden auch noch lokale Verfahren, wie beispielsweise Kryotherapie bei Desmoidtumoren in größeren Studien untersucht.
The next question is about the treatment of desmoid cysts. What is the current state of treatment and what progress has been made? It's a disease that has changed incredibly in the last 10 to 20 years. The first step with a newly diagnosed desmoid cyst is ultimately a watch and monitor strategy, or active surveillance strategy, as we call it, because we only want to treat patients who actually need therapy. And that means there has to be clear growth, or rather, an increase in the number of cysts or symptoms.
Furthermore, there has been a clear paradigm shift in desmoid cyst treatment, away from surgical interventions, as we treated patients with extensive surgical procedures 15 to 20 years ago, towards drug therapy. And regarding drug therapy, we currently have, let's say, three groups available. One is the tyrosine kinase inhibitors, such as sorapenip and pazopanip. The second is conventional chemotherapy, and the third is the newest class of ventricular secretase inhibitors, and with Neurogas, this is the first approval for this indication. The last question is about how the therapy for this disease, desmoid cystitis, will develop in the next five years. Well, we fortunately now have the first new approval in this area with Nerocasistat. There is another gamma creatine inhibitor, AL102, currently being tested in the Phase 3 ringside trial. We expect the results early next year, and another substance, FOC 001, a direct beta-blocker, was just presented at a major international oncology congress. So we have developments in systemic therapies with many new substances available. In addition, local procedures, such as cryotherapy for desmoid cystitis, are being further investigated in larger studies.
Development of this education content has been supported by a grant/funding from SpringWorks Therapeutics. The content has been independently developed by EPG Health with no input or influence from SpringWorks Therapeutics.