Transcript: Desmoid tumors patient perspective
Bernd Kasper, MD, PhD
All transcripts are created from interview footage and directly reflect the content of the interview at the time. The content is that of the speaker and is not adjusted by Medthority.
Die nächste Frage geht darum, warum es gerade bei Desmoidtumore so wichtig ist, die Patientenerfahrung zu verstehen. Dass liegt schlichtweg daran, dass es ja eine Erkrankung, die grundsätzlich nicht zum Tode führt. Die Patientinnen und Patienten haben eine mehr oder weniger normale Lebenserwartung mit dieser Erkrankung. Sie kann aber erhebliche Auswirkungen auf viele Bereiche des Lebens haben, zum Beispiel auf die Mobilität, die körperlichen Funktionen sowie auf soziale Interaktionen und finanzielle Konsequenzen. Deshalb ist es einfach so wichtig, viele Daten zu sammeln, die die gesamten Lebensumstände und das Umfeld der Patientinnen und Patienten einschließen, um letztlich dann die eingesetzten Therapien, in ihrer Gesamtheit beurteilen zu können.
Die nächste Frage geht darum, warum es so wichtig ist, mit den Patientinnen und Patienten die Vor- und Nachteile einer möglichen Therapie zu besprechen. Bleiben wir einfach mal bei den bei der neuen Klasse der Gamma-Sekretase-Inhibitoren und Nirogacestat. Es ist natürlich immer wichtig bei so einer Therapie die Vor- und Nachteile, also die Risiken und den Nutzen abzuwägen. Nirogacestat ist eine Substanz, die eine klare Wirksamkeit zeigt. Die Ansprechrate liegt bei über 40 %, und das Fortschreiten der Erkrankung wird um 71 % reduziert. Aber es ist natürlich auch ein Medikament mit Nebenwirkungen. Die häufigsten Nebenwirkungen sind Durchfall, Müdigkeit, und Hautausschläge. Und es gibt noch eine weitere Nebenwirkung. Das ist die ovarielle Dysfunktion, die wir bei jungen Patientinnen sehen, obwohl sie in 80% der Fälle reversibel zu sein scheint. Aber es sind natürlich klare Nebenwirkungen, die wir mit den Patientinnen und Patienten besprechen müssen.
The next question is, why is it so important to understand the patient experience, especially with desmoedensis? Well, that's simply because it's a disease that, in principle, doesn't lead to death. Patients with this disease have a more or less normal life expectancy. However, it can have significant effects on many areas of life, such as mobility, bodily functions, but also social interaction and financial consequences. Therefore, it's so important to collect a lot of data that includes the patient's entire life circumstances and environment, in order to ultimately be able to evaluate the therapies we use in their entirety.
The next question is, why is it so important to discuss the advantages and disadvantages of a possible therapy with the patients? Let's stick with the new class of gamma secretor inhibitors and neurogasistat for now. It's always important to weigh the pros and cons, the risks and benefits, of such a therapy. Neurogasistat is a substance that shows a clear response. The response rate is over 40%, and the disease progression is reduced by 71%. But it is, of course, also a medication with side effects. The most common side effects are diarrhea, fatigue, and skin rashes. And there is another side effect as well: ovarian dysfunction, which we see in young patients, although it seems to be reversible in 80% of cases. But these are, of course, clear side effects that we need to discuss with our patients.
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